Generalizuotos miastenijos gydymo naujovės - Vaitkus, Antanas; Čiauškaitė, J.; Malakauskaitė, M.; Baublytė, M. (Neurologijos seminarai, 2024)
Miastenija yra autoimuninė liga, kurios metu antikūnai (Ak), susidarę prieš neuroraumeninės jungties (NRJ) postsinapsinės membranos baltymus, trikdo impulso perdavimą ir taip sukelia patologinį, per dieną kintantį raumenų silpnumą ir nuovargį. Nors ši liga nėra išgydoma, daugumai pacientų parinkus tinkamą gydymą galima pasiekti visišką simptomų kontrolę ir taip pagerinti gyvenimo kokybę. Klinikinėje praktikoje išskiriamos keturios gydymo strategijos, t. y. simptominis, imunosupresinis, imunomoduliuojantis ir chirurginis gydymas, gali padėti pasiekti ligos kontrolę, tačiau jos ne visiems pacientams yra vienodai veiksmingos. Dažnai simptominė terapija acetilcholinesterazės (AChE) inhibitoriais yra nepakankama, todėl reikalingas papildomas gydymas imunosupresantais. Pastarieji yra veiksmingi, tačiau ilgalaikis jų vartojimas sukelia sisteminius nepageidaujamus poveikius (NP). Neretai net ir politerapija nėra pakankamai efektyvi. Įprasto gydymo keliami iššūkiai skatina ieškoti alternatyvų. Vis daugiau dėmesio imta skirti miastenijos patogenezei svarbiems autoantikūnams (autoAk) prieš acetilcholino receptorius (AChR) ar kitas NRJ struktūras. Kuriami vaistai, kurių veikimas tikslingai nukreiptas į vieną imuninės sistemos grandį, dėl to mažėja sisteminio NP rizika. Šiuo metu generalizuotai miastenijai gydyti yra patvirtinti tik du biologinės terapijos vaistai – ekulizumabas ir efgartigimodas. Abiejų vaistų saugumas ir efektyvumas yra įrodytas klinikiniuose tyrimuose gydant generalizuotą miasteniją, kurios metu vyrauja anti-AChR Ak. Šiuo metu klinikinės studijos atliekamos net su 10 naujų vaistų. Šiame straipsnyje trumpai apžvelgsime publikacijas, kuriose analizuojamos miastenijos gydymo biologine terapija naujovės, daugiausia dėmesio skirdami jau patvirtintiems vaistams.